14JAN

O próximo passo em direção ao tratamento para os sintomas nucleares do autismo

Pelo diretor de Ciência da Autism Speaks, Geraldine Dawson, Ph.D.

Fico muitas vezes a pergunta: Como é a pesquisa que estamos financiando em desordens de um único gene, tais como X Frágil, relevantes para a população maior de indivíduos com ASD? Minha resposta é que, embora o autismo tem muitas causas diferentes – incluindo mutações de um único gene, vários fatores genéticos, e até mesmo fatores ambientais – é provável que essas causas subjacentes comuns afetam as vias biológicas. Ao estudar os “mais simples” desordens de um único gene, especialmente estudando modelos animais dessas doenças, podemos descobrir essas vias e desenvolver medicamentos que espero que possam ajudar a restabelecer o funcionamento destas vias.

Como você vai ver no comunicado de imprensa , esta estratégia está sendo implementada pelo Seaside Therapeutics. Com a ajuda de financiamento da Autism Speaks e NIH, Mark Bear e outros cientistas desenvolveram um modelo animal para X Frágil e descobriu que o glutamato, um neurotransmissor excitatório, é afetada pela mutação do X Frágil. Uma superabundância de glutamato está a interferir com a capacidade dos neurónios para comunicar um com o outro (funcionamento sináptica). SeasideTherapeutics então testado um medicamento, STX209 (arbaclofen), que ajuda a restaurar o funcionamento sináptico normal, em um ensaio clínico com pessoas com Fragile X. Eles encontrados resultados encorajadores! O próximo passo, que foi lançado ontem, é testar a eficácia de STX209 em indivíduos com ASD. A esperança é que este medicamento vai melhorar o comportamento social e reduzir a irritabilidade (por exemplo, agressão, birras) em pessoas com autismo.

No comunicado de imprensa diz Randall Carpenter L., MD, Presidente e Chief Executive Officer da Seaside Therapeutics, “Em nosso estudo 2a fase aberta de STX209, observou-se melhorias significativas na vida social de incapacidades um núcleo sintoma de transtornos do espectro do autismo, incluindo sintomas tais como a preferência para ficar sozinho, sendo retirado ou isolado, e falta de reatividade social. Estamos liderando fase final de desenvolvimento de um medicamento candidato que tem o potencial de mudar o paradigma do tratamento para distúrbios do espectro do autismo de endereçamento núcleo sintomas e estamos realmente animado com a perspectiva de ajudar os pacientes e suas famílias alcançar uma melhor qualidade de vida. ”

Arbaclofen actua por estimulação da libertação de GABA no cérebro. Para fazer uma analogia simplificada, se pensarmos do glutamato como o pedal do acelerador no cérebro, então GABA é o pedal de freio. Ao reduzir o glutamato através de estimulação dos receptores GABA, o primeiro ensaio clínico com pessoas que têm a síndrome do X Frágil demonstrado efeitos positivos no comportamento.

Na Fase 2b do julgamento, 25 locais irá realizar um ensaio randomizado, controlado com placebo de arbaclofen, matriculando-se 150 pessoas com ASD para uma duração total de tratamento de 12 semanas.

Nós vamos ter a certeza de mantê-lo informado como este estudo e progride outra pesquisa translacional!

 

Fonte: http://blog.autismspeaks.org/tag/arbaclofen/

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